第一批鼓励仿制药清单出炉抗癌药罕见病药

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6月20日，国家卫健委药物政策与基本药物制度司发布《第一批鼓励仿制药品目录建议清单》，总计34个药品，包含多个抗癌药和罕见病药物。该清单为国家卫生健康委联合科技部、工业和信息化部、国家药监局、知识产权局等部门组织专家对国内专利到期和专利即将到期尚没有提出注册申请、临床供应短缺（竞争不充分）以及企业主动申报的药品进行遴选论证，提出了具体清单，公示为5个工作日。（图源：国家卫健委，适应症为21世纪经济报道记者整理）抗癌药一向是重点，罕见病药物也成为今年国家重点发力对象。2月23日，财政部等四部门发布《关于罕见病药品增值税政策的通知》，从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，国内环节可选择按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税，进口环节减按3％征收增值税。由于罕见病的特殊性，单个罕见病病种，无论在新药研发还是临床治疗都面临诸多挑战。很多罕见病认识水平低、误诊率高、药物可及性差；罕见病药物公司也面临着投入高、研发难、上市难的风险；对于一些罕见病患者来说，无药可医、有药价高、难进医保、甚至进了医保可能也买不到药都是常态。由于药品金贵、价格高昂，鼓励仿制药合情合理。生而罕见罕见病不是一种疾病，目前中国尚未有官方的罕见病定义。各国对罕见病的定义和标准不一：罕见病在美国是患病人数低于20万人的疾病；在欧盟是患病率低于1/的疾病；在日本是患病人数低于5万人的疾病。全世界已知的罕见病约有种，按照五十万分之一发病率测算，预估我国罕见病患者总数不低于万。大多数罕见疾病都是遗传性疾病，即使症状没有立即出现，可能会伴随一个人的整个生命。EURORDIS数据称个别罕见疾病可能只影响一百万人中的一人，但所有罕见疾病患者共占欧盟人口的6％至8％。罕见病的首要困难是难诊断。以脊髓性肌萎缩症（SMA）为例，这是一种被称为“2岁以下婴幼儿头号遗传病杀手”的罕见病，患者脊髓内的运动神经细胞受到侵害后，会逐渐丧失各种运动功能，甚至呼吸和吞咽。很多儿科医生都对它知之甚少，甚至有些神经科医生也不一定能做出准确诊断，导致误诊率居高不下。一旦不幸确诊，患儿和家庭还将继续面临无药可用的窘境，家长只能从护理和营养上维持和改善患儿的器官功能。EURORDIS在年发起并确定了2月29日为国际罕见病日，四年一次的日子意寓罕见病之“罕见”，后将每年二月的最后一天定为国际罕见病日。其次的困难是“无药可用”。治疗罕见病的药物又叫孤儿药，由于患者太少，在正常的市场条件下，无法靠销售回收前期高额的研发投入，制药公司对开发仅针对少数患者的产品几乎没有兴趣。此前在第七届中国罕见病高峰论坛上，国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任委员丁洁表示，一方面，对罕见病发病机制研究不足，对治疗靶点的研究也不够；第二，企业对罕见病药物的开发动力不足；第三，由于患病人群少，难以找到足够数量的病人开展相关临床试验，无法满足药品上市的要求。对此各国在针对孤儿药的研发上都做出了不同程度的鼓励，美国在年通过的孤儿药法案对其研发进行了经济上的激励，包括研发成本的50％税收抵免、孤儿药专营权排他性条款等。进而影响了日本在年、欧盟在年制定了相关的政策。“中国罕见病整体行业发展起步比较晚，政策上现在还没有一部全国性的罕见病法规。”罕见病发展中心（CORD）创始人、主任黄如方此前在接受21世纪经济报道采访时表示，年之前在国内是被忽视的状态，“09年我们引入了罕见病日、做了大量的宣传；09年至年期间，是罕见病被广泛

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