骨髓纤维化新药,它的治疗意义在哪里

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一种病发与骨髓造血组织中胶原增生的疾病——骨髓纤维化。病人可因为其纤维组织严重而影响造血功能。此病属于一种骨髓增生性肿瘤，其特征为贫血、脾肿大以及全身虚弱症状和生存期缩短。

骨髓纤维化新药，它的‘治疗意义’在哪里？

这项新药，是Fedratinib。

此药的治疗意义主要在于对骨髓纤维化治疗理念所发挥的效果，在表达突变激活JAK2或FLT3的细胞模型中，fedratinib可降低信号转导子和转录激活子（STAT3/5）蛋白的磷酸化，抑制细胞增殖，诱导凋亡细胞死亡，这是非常重要且关键的。有一项JAK2VF驱动下小鼠模型中发现：这项研究发现是围绕骨髓增生性疾病开展的，发现骨髓增生性疾病fedratinib阻断了STAT3/5的磷酸化，提高了存活率，改善了疾病相关症状，包括白细胞减少、红细胞比容、脾肿大和纤维化。Fedratinib是一种高选择性的JAK2抑制剂，其开发过程非常曲折。经历过收购以及试验风波，途中曾放弃过对fedratinib的开发。“在Sanofi收购TargeGen之前，JohnHood离开了公司，并成立了另一家名为Samumed的生物技术公司，担任首席科学官。在听说Sanofi放弃了fedratinib的开发后，JohnHood建立了ImpactBiomedicines，并且几乎没有成本地从Sanofi恢复了fedratinib的开发权。”关于此病严重并发症——脑病的问题，有相关医学者分析了数据原因，发现其结果可能与患者的营养状况有关，并非每个患者都会出现！在治疗的过程中可以避免类似副作用的发生，可以通过补充维生素B1。（图为此药研究中的患者处置）为何恢复Fedratinib的医学研究？最主要的还是因为目前医学界对于骨髓纤维化此等恶性血液肿瘤性疾病的治疗迫切，急需有一项更好的新药物、技术面世。——对本文/病情/检查结果有不懂的问题，往下划↓↓↓

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