继美国批准后,肌萎缩侧索硬化药物AMX0

在经历了一段艰难且有点争议的获得美国FDA批准的后，Amylyx公司的肌萎缩性侧索硬化症(ALS)药物AMX可能会在欧洲遇到另一个监管障碍。

AMX在美国以Relyvrio的名称上市，在加拿大以Abrioza的名称上市，目前正在等待欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)对其上市许可申请(MAA)的批准。

然而，该公司在5月30日的新闻稿中表示，CHMP告知其倾向于对该MAA发表负面意见。

CHMP很可能在6月发表负面意见。Amylyx监管事务和临床合规全球主管TammySarnelli表示，公司不同意CHMP目前的观点，如果发布负面意见，将要求重新审查。如果不成功，Amylyx表示将根据PHOENIX的研究结果寻求新的MAA。Amylyx已经完成了在美国和欧洲进行的III期PHOENIX研究(NCT)的注册，预计将在明年2月公布结果。

Relyvrio的MAA基于II期CENTAUR临床试验（NCT）的数据，这是一项在ALS受试者中开展的随机、多中心、安慰剂对照试验。该试验在长期事后分析中证明了功能的统计学显著益处和观察到的生存益处。Relyvrio通常报告的不良事件和停药率与安慰剂相似，胃肠道事件的频率略高。

然而，专家们对这些数据是否足以获得批准存在分歧，导致FDA咨询委员会(AdCom)投了反对票。

这一最新的分歧是监管机构和制药公司之间关于ALS试验终点的持续辩论的又一篇章。ALSFRS-R评分量表是大多数临床研究的首选终点，用于估量功能。然而，FDA更倾向于对功能和存活率进行联合评估，这需要耗时的数据收集。

去年，药物AMX处于这场辩论的中心，当时FDA在咨询委员会的反对票后对其作出了批准决定，情况发生了不寻常的变化。由于EMA的监管更加严格，这个问题不太可能很快得到解决。

尽管欧洲估计有例肌萎缩侧索硬化病例，但一直缺乏新的治疗方案。Riluzone是20多年前批准用于ALS的最后一种治疗药物，平均可将生存时间延长3个月。相比之下，Relyvrio已被证明可以将寿命中位数延长10个月。ALS预后不良，大多数病例在3-5年内死亡。在美国，截至3月底，该公司报告称约有名患者正在服用该药物。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。

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