肌肉萎缩症治愈有望基因疗法已成功治愈l
研究人员表示，通过基因疗法，他们已经成功地将患有肌肉萎缩症的狗治愈。他们认为，在未来几年内，该研究可能会为人类肌肉萎缩症的治疗方案提供临床经验。
这项研究中的狗患有杜氏肌萎缩症，这是一种人类最常见的疾病类型，主要对男孩造成重大影响。随着年龄的增长，病人逐渐失去行走和呼吸能力。
“对男孩子们来说，这是一种最常见的肌肉疾病，目前尚无有效治疗方法”，该研究的作者DongshengDuan表示，他是密苏里大学医学院的医学研究教授。
“经过十多年的反复研究，我们找到了肌肉萎缩症的尖端治疗方案”，他在一次大学新闻发布会上表示。
但是，动物实验的结果往往并不一定能够在人类临床研究中达到相同效果。
杜氏肌萎缩症是由基因突变引起的，破坏了抗肌萎缩蛋白的合成能力。在发生突变以前，该基因具有抗肌萎缩蛋白的合成功能。
Duan对此解释道：“载体在常见的基因疗法中发挥重要作用，能够像车辆一样，携带治疗基因到达体内正确位置，但是由于基因尺寸的原因，我们不可能将整个抗肌萎缩蛋白基因连接到治疗载体上，也就是说，我们需要进一步研究能够将基因导入细胞的方法。通过之前的研究，我们开发出了一个小型的基因，即微型基因，是将小鼠体内抗肌萎缩蛋白基因最小化的成果。”
经过十多年的研究，研究人员找到了能够安全将这一微型基因导入狗的每一块肌肉内的方法——通过一种无害的病毒来传递基因。
狗在2到3个月大时，即开始显示出肌肉萎缩症的迹象时，接受了基因治疗。在6到7个月大时，基本发育正常，该研究相关文章发表于近期的《人类分子遗传学》（HumanMolecularGenetics）杂志上。
Duan对此表示：“在研究过程中，我们使用的病毒是最常见的一种病毒，它不会为人类带来任何临床症状，也就是说，能够安全地帮助抗肌萎缩蛋白基因传播到全身。通过不断的研究，该疗法可以逐渐应用到人类身上，基因疗法在疾病早期的治疗过程中，可以发挥重要的作用。”
大约,名美国人患有肌肉萎缩症。在患者体内，受损的肌肉组织被纤维、脂肪或骨组织逐渐替换，进而丧失功能。
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