捷恪卫磷酸芦可替尼获CFDA批准治疗
捷恪卫?（磷酸芦可替尼）在年3月10日获得中国国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）（亦称为慢性特发性骨髓纤维化）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）的成年患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。
骨髓纤维化--恶性进展性血液肿瘤
骨髓纤维化是骨髓增殖性肿瘤的一种，是以骨髓中出现网状纤维和胶原纤维为特征的疾病。由于骨髓造血干细胞JAK/STAT信号通路失调导致细胞分化、增殖异常，引起细胞因子介导的骨髓纤维化、骨硬化、髓外造血和巨核细胞增生异常，导致骨髓造血机能逐渐丧失，出现进行性血细胞减少和疾病相关全身症状，髓外造血器官脾脏代偿性工作引起脾脏肿大。此外，骨髓纤维化患者有向急性白血病转化的风险，10年内转化率达到20%。
骨髓纤维化临床表现主要包括三个症状群：脾肿大、骨髓纤维化相关全身症状和贫血/血细胞异常
捷恪卫?(磷酸芦可替尼)--改变骨髓纤维化的治疗现状
作为一种恶性血液肿瘤，骨髓纤维化的整体中位生存时间5.7年，高危患者生存期仅为2.3年。
骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量；长期治疗目标是延长生存，阻止或逆转骨髓纤维化进展，甚至治愈。
现有的治疗方法包括：针对贫血等症状的传统药物对症治疗；针对脾脏肿大的手术切除和放射治疗；异基因造血干细胞移植是目前唯一可能治愈骨髓纤维化的治疗手段，但有相当高的治疗相关死亡率和罹病率，临床较少采用。
不同于传统治疗手段，磷酸芦可替尼是一种强效JAK1/2抑制剂，针对骨髓纤维化的发病机制，下调JAK-STAT信号通路，达到靶向治疗的目的。捷恪卫?（磷酸芦可替尼）的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义，有望改变治疗现状，为患者带来新希望。
参考文献：
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